專家指出，髓母細胞瘤起源于后髓帆外顆粒層的殘余胚胎細胞，好發于小腦蚓部，占所有原發顱內腫瘤的1.84%-6%，主要發生于小兒，是兒童僅次于白血病的第2位常見腫瘤，占兒童顱內腫瘤的15%-20%，40歲以上罕見，男性發病多于女性。常見癥狀是頭痛、嘔吐、步態不穩和共濟失調、復視和視力減退。體檢可發現視乳頭水腫、眼球震顫、輪替運動障礙、閉目難立、斜頸和外展神經麻痹，常壓迫第四腦室，繼發幕上腦積水。病情發展較快，一般為半年至1年。

專家說，此病須與星型細胞瘤及室管膜瘤鑒別診斷。早期的正確診斷、正確的手術策略、正確的術前術后處理及放療，是影響患兒預后的關鍵。早年的手術死亡率高達17%～26.5%，隨著手術技術和設備條件的不斷進步，目前髓母細胞瘤病人的手術已經很安全。手術切除加全腦髓放療是治療本病的主要手段。髓母細胞瘤對化療有效，但療效不長久，尤其采用單一藥物的化療一般療效不明顯，故目前多采用聯合用藥。