先天性再生障礙性貧血約有5%～10%的患者最后發展為急性白血病，多為粒單型。伴有明顯皮膚改變的多不合并腎臟畸形，但最終可轉變為鱗狀上皮癌或其他惡性腫瘤。

獲得性再生障礙性貧血預后因病因而異。如對氯霉素有特異反應的或由傳染性肝炎所致的再障，預后極差，而由氯霉素過量引起的則多能恢復。

再障高危的指征是再生障礙性貧血的紅色警報。主要表現為發病急，出血嚴重，血小板<20000/mm3，粒細胞<500/mm3，網織紅細胞極低或消失;骨髓增生明顯低下以淋巴細胞和非造血細胞為主;此類病兒約有50%以上于發病數月內死于葡萄球菌敗血癥或卡氏肺囊蟲等感染或出血。病情進展緩慢，粒細胞與血小板減少不嚴重，骨髓受累較輕，對雄激素治療有反應的，預后較好。骨髓移植后長期存活率可達30%～60%。